Hình minh họa các hồng cầu trong cơ thể người. Ảnh: Ismagilov

Ngày 23/11, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt thuốc dựa trên tính an toàn và hiệu quả, được đánh giá ở hai nghiên cứu, triển khai trên 60 nam giới trưởng thành.

Tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc là men gan cao, nhức đầu, triệu chứng giống cúm và một số phản ứng nhẹ liên quan đến truyền dịch.

Hemgenix là liệu pháp gene dành cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông. Thông thường, quá trình hình thành cục máu đông giúp ngăn ngừa nguy cơ chảy máu sau khi bị chấn thương. Nếu quá trình này không xảy ra, một vết thương có thể chảy rất nhiều máu.

Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận phân tích giá trị của thuốc theo toa và các sản phẩm y tế, xác nhận Hemgenix là loại thuốc đắt nhất thế giới tính đến nay. Theo dữ liệu từ GoodRx, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ trước đây là Zolgensma, được FDA phê duyệt năm 2019 để điều trị bệnh teo cơ cột sống. Một liệu trình thuốc có giá 2,1 triệu USD.

Theo thống kê, cứ 40.000 người thì có một người mắc bệnh máu khó đông B, chủ yếu là nam giới. Người bệnh thường được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch liên tục nhằm duy trì đủ lượng yếu tố đông máu bị thiếu. Tuy nhiên, với loại thuốc mới, bệnh nhân chỉ cần truyền dịch một lần.

Theo tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA, liệu pháp gene cho bệnh máu khó đông đã được triển khai hơn hai thập kỷ. Dù có những tiến bộ trong điều trị, quá trình chữa bệnh có thể ảnh hưởng xấu đến cuộc sống mỗi người.

"Quyết định chấp thuận thuốc mới cung cấp thêm lựa chọn cho người bệnh Hemophilia B, cũng là bước tiến quan trọng trong việc đổi mới phương pháp dành cho các bệnh nhân gặp tình trạng này", ông nói thêm.